La Commissione Europea ha approvato l’estensione dell’indicazione di berotralstat per la prevenzione di routine degli attacchi ricorrenti di angioedema ereditario (HAE) nei pazienti tra i 2 e i 12 anni non compiuti. Il farmaco, commercializzato da BioCryst Ireland, azienda del gruppo Neopharmed Gentili, era già disponibile in Unione Europea e in Italia per adulti e adolescenti dai 12 anni in su.

La decisione della Commissione Europea segue il parere positivo del CHMP e si basa sui risultati dello studio clinico APeX-P, che ha dimostrato come berotralstat sia generalmente ben tollerato e in grado di ridurre in modo significativo e duraturo la frequenza mensile degli attacchi nei pazienti pediatrici, con dati di efficacia mantenuti fino a 48 settimane. Grazie alla nuova indicazione, i pazienti più piccoli potranno accedere a una profilassi orale disponibile in una nuova formulazione in granuli, pensata per adattarsi alle esigenze di questa fascia d’età.

L’angioedema ereditario è una malattia rara caratterizzata da episodi ricorrenti e imprevedibili di gonfiore, che nei bambini più piccoli hanno storicamente avuto opzioni di profilassi orale limitate. “Siamo orgogliosi di mettere a disposizione la prima terapia orale per la profilassi dell’angioedema ereditario nei bambini a partire dai 2 fino ai 12 anni non compiuti”, ha commentato Alessandro Del Bono, CEO di Neopharmed Gentili, sottolineando come il traguardo offra alle famiglie una nuova prospettiva nella gestione della malattia.

Per gli informatori scientifici che seguono l’area delle malattie rare e dell’immunologia, l’estensione pediatrica di berotralstat amplia in modo concreto la platea di pazienti trattabili con una singola molecola già nota ai centri prescrittori, semplificando la comunicazione verso specialisti di allergologia e immunologia clinica che seguono famiglie con casi pediatrici di HAE.