La FDA ha approvato zilganersen (Zanvastro) di Ionis Pharmaceuticals per il trattamento della malattia di Alexander in pazienti pediatrici e adulti. È il primo farmaco approvato per questa rara malattia neurologica progressiva e la prima terapia a intervenire direttamente sul meccanismo che la determina.

La malattia di Alexander è causata da mutazioni del gene GFAP, che portano a un accumulo anomalo della proteina GFAP nel sistema nervoso. Zilganersen è un farmaco a RNA della classe degli oligonucleotidi antisenso, progettato per ridurre la produzione di GFAP; viene somministrato per via intratecale ogni tre mesi e sarà disponibile negli Stati Uniti nelle prossime settimane. Per Ionis si tratta del primo lancio indipendente della propria pipeline neurologica.

L’italiana Recordati ha acquisito i diritti esclusivi per sviluppare e commercializzare zilganersen in tutti i Paesi al di fuori degli Stati Uniti; le due aziende lavoreranno insieme alla preparazione delle domande regolatorie in Europa e Giappone, attese nel 2027.

L’approvazione apre la strada al primo accordo commerciale di Recordati su questo farmaco fuori dagli Stati Uniti. Per gli ISF italiani è un elemento da tenere d’occhio: se le domande regolatorie in Europa saranno depositate come previsto nel 2027, il farmaco entrerà nel novero delle terapie per malattie ultra-rare che richiederanno una formazione specialistica dedicata.