Per la seconda volta nella storia dell’oncologia, l’ente statunitense ha approvato un farmaco sulla base di una particolare alterazione genetica, la fusione del gene TRK, invece che in base al tipo di tumore
LA FDA americana ha concesso l’approvazione con procedura accelerata per larotrectinib, un farmaco che non colpisce uno solo tipo di cancro, ma diversi: tumori che in comune non hanno la sede, o il tessuto, o l’organo colpito, ma una specifica mutazione genetica. “L’approvazione segna un nuovo paradigma nello sviluppo di farmaci antitumorali che non riconoscono un tessuto ma un biomarcatore”, si legge in una nota rilasciata ieri dalla stessa agenzia statunitense.
IL NUOVO FARMACO
Larotrecnib, che potrà essere utilizzato negli adulti e nei bambini, è un inibitore altamente selettivo delle proteine di fusione NTRK, che sono il risultato di una alterazione genetica che si verifica quando il gene TRK (tropomyosin receptor kinase) si fonde con altri geni, dando luogo alla sintesi di elementi ibridi. Il fatto è che questi elementi, le proteine di fusione TRK, funzionano come un interruttore, cioè “accendono” il tumore, stimolando le cellule tumorali a moltiplicarsi. Il meccanismo venne scoperto negli anni Ottanta, e da allora sono stati individuati oltre 50 geni diversi in grado di fondersi con un gene TRK. Nei tumori più frequenti, questa fusione si verifica sporadicamente (0,5-1% dei casi), ma nelle forme rare (per esempio nei tumori a carico delle ghiandole salivari, nel carcinoma giovanile della mammella, o nei fibrosarcomi pediatrici) più di 90 volte su 100. Nel 2016 l’FDA aveva accordato a larotrectinib lo stato di terapia innovativa per la cura dei tumori solidi pediatrici e degli adulti non operabili o metastatici, positivi alla fusione TRK, che peggioravano nonostante le chemio tradizionali o che non potevano essere trattati in altro modo.
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