La tecnica di editing genetico è stata usata dai ricercatori dell’University of Pennsylvania per modificare i linfociti T e potenziarli contro i tumori (mieloma multiplo e sarcoma finora) in maniera simile (ma differente) alle terapie Car-T. I primi dati di sicurezza su tre pazienti sono promettenti

C’è una nuova strategia simile alla ormai nota terapia Car-T, che si appresta ad arrivare in clinica. Protagoniste sono ancora una volta le cellule T del sistema immunitario, questa volta ingegnerizzate con la tecnica di editing genetico Crispr-cas9. Anche in questo caso i linfociti T del paziente vengono prelevati, modificati in laboratorio e in seguito reinfusi nel paziente. I dati del primo studio clinico statunitense mostrano che la procedura è sicura e ben tollerata, ma ancora non si ha certezza dell’efficacia. I ricercatori del Abramson Cancer Center dell’University of Pennsylvania – in collaborazione con il Parker Institute for Cancer Immunotherapy (PICI) e Tmunity Therapeutics – hanno finora infuso tre partecipanti allo studio, due con mieloma multiplo e uno con sarcoma. Hanno osservato che le cellule T modificate si espandono e si legano al bersaglio tumorale senza gravi effetti collaterali correlati all’approccio in esame.

Tre domande

“Le domande a cui dovrà rispondere questo studio sono tre” ha affermato Edward A. Stadtmauer, principal investigator dello studio e capo sezione delle Neoplasie ematologiche presso la University of Pennsylvania. “Possiamo modificare le cellule T in questo modo? Le cellule T risultanti sono funzionali? Queste cellule possono essere infuse in un paziente con sicurezza? Questi primi dati suggeriscono che la risposta a tutte e tre le domande potrebbe esseri sì” ha aggiunto Stadtmauer che il prossimo sette dicembre presenterà i risultati alla 61a riunione ed esposizione annuale dell’American Society of Hematology a Orlando (abstract #49).

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