Telethon produrrà Strimvelis, farmaco terapia genica “bambini bolla”

Inizia tutto nel settembre del 2000, quando una bimba palestinese di nome Salsabil, affetta da una rara malattia chiamata Ada Scid, diventa la protagonista di una storia di speranza. L’Ada Scid è un tipo di immunodeficienza che rende il sistema immunitario così fragile da mettere a rischio la vita di chi ne è affetto.

Un team di medici presso il San Raffaele-Tiget, un centro di ricerca e cura finanziato da Telethon, si impegna per portare avanti una terapia genica rivoluzionaria contro questa malattia. La terapia coinvolge l’estrazione, la riparazione e il reinfusione del gene difettoso del paziente per sostituire quelli danneggiati. Questo trattamento personalizzato, un’alternativa al trapianto di midollo osseo, ha portato alla guarigione di Salsabil e di oltre 45 bambini provenienti da 20 paesi diversi.

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