I risultati completi dello studio di fase II CELIA, presentati all’Alzheimer’s Association International Conference (AAIC) di Londra, mostrano che diranersen (BIIB080), candidato sviluppato da Biogen e Ionis, ha rallentato del 26% il declino cognitivo nei pazienti con Alzheimer in fase iniziale rispetto al placebo.

Lo studio ha arruolato pazienti con Alzheimer in fase precoce per valutare diranersen, oligonucleotide antisenso che riduce la produzione della proteina tau intervenendo a monte del processo patologico, a differenza di lecanemab e donanemab che agiscono sulla proteina beta-amiloide. Dopo 76 settimane, tra i tre regimi di trattamento testati, l’effetto più marcato è stato osservato con la dose di 60 mg somministrata per via intratecale ogni sei mesi, con un rallentamento del 26% del declino cognitivo misurato con la scala CDR-SB — dato paragonabile al 27% osservato nello studio registrativo di lecanemab in 18 mesi, sebbene i due studi abbiano disegno e popolazione differenti. Lo studio non ha però centrato l’endpoint primario, che prevedeva una relazione dose-risposta positiva: le dosi più elevate hanno mostrato un rallentamento inferiore (14% e 9%). In tutti i gruppi è stata comunque osservata una riduzione dei livelli di proteina tau tra il 50% e il 65%, e il farmaco è risultato generalmente ben tollerato.

Oltre il 90% dei pazienti che ha completato la fase principale dello studio ha scelto di proseguire nella fase di estensione. Biogen e Ionis hanno confermato l’intenzione di avviare un programma di fase III il prossimo anno, per verificare se il beneficio osservato sia riproducibile in una popolazione più ampia.

Per gli informatori scientifici, la strategia anti-tau rappresenta un potenziale complemento — o alternativa — alle terapie anti-amiloide oggi disponibili, con implicazioni dirette sulle strategie di posizionamento e comunicazione scientifica verso neurologi e centri specializzati in malattie neurodegenerative nei prossimi anni.