Speranze di prevenzione per diabete 1, farmaco lo ritarda 2 anni

Team internazionale, ‘risultato mai raggiunto prima’ in persone ad alto rischio

Ritardare di 2 anni o anche di più la comparsa di diabete di tipo 1 nelle persone che hanno un alto rischio di svilupparlo, somministrando loro un farmaco intelligente attivo sul sistema immunitario.

E’ il “risultato sorprendente” ottenuto per la prima volta in uno studio che, per il futuro, apre a una speranza concreta di prevenzione per la forma giovanile della ‘malattia del sangue dolce’. Il lavoro, condotto dal team internazionale Type 1 Diabetes TrialNet e presentato a San Francisco nel corso delle American Diabetes Association Scientific Sessions, è finanziato dai National Institutes of Health statunitensi e pubblicato online su ‘The New England Journal of Medicine’.

Il medicinale usato si chiama teplizumab. Come noto, il diabete di tipo 1 insorge quando le cellule T del sistema immunitario vengono meno al loro compito di difesa dell’organismo e iniziano a distruggere le cellule beta del pancreas che fabbricano l’insulina. Teplizumab, un anticorpo monoclonale anti-CD3, colpisce le cellule T impedendo loro di uccidere le cellule beta-pancreatiche. In uno studio precedente sempre sostenuto dagli Nih, il medicinale si era dimostrato efficace nel rallentare la perdita di cellule beta in pazienti che avevano sviluppato di recente diabete 1 clinico.

Finora però, sottolinea Kevan C. Herold della Yale University, autore principale del nuovo lavoro, “il farmaco non era mai stato testato in persone che non avevano ancora malattia clinica. Volevamo vedere se un intervento farmacologico precoce avrebbe avuto un beneficio in questi soggetti, ad alto rischio, ma asintomatici”.

I ricercatori hanno reclutato 76 partecipanti tra 8 e 49 anni d’età, parenti di persone con diabete 1 e che presentavano almeno 2 tipi di autoanticorpi diabete-correlati e un’alterata tolleranza al glucosio. Gli arruolati sono stati assegnati in modo casuale a 2 gruppi: uno ha ricevuto un ciclo teplizumab per 14 giorni, l’altro un placebo. Tutti i partecipanti sono stati regolarmente monitorati con un test della tolleranza al glucosio.

Durante lo studio, il 72% delle persone del braccio placebo ha sviluppato diabete clinico, contro il 43% del gruppo trattato. Fra le persone che si sono ammalate, il tempo mediano di comparsa della patologia è stato di poco superiore ai 24 mesi nel braccio di controllo e di 48 mesi nel gruppo trattato. In altre parole, il farmaco ha ritardato in media di 2 anni l’insorgenza dei sintomi di diabete giovanile.

“La differenza nei 2 gruppi è stata sorprendente”, commenta Lisa Spain, Project Scientist del National Institute of Diabetes and Digestive and Kidney Diseases (Niddk) degli Nih, sponsor di TrialNet. “E’ la prima prova che il diabete di tipo 1 può essere ritardato con un trattamento preventivo precoce – aggiunge – Il risultato ha importanti implicazioni per le persone, in particolare i giovani, che hanno parenti con la malattia. Soggetti ad alto rischio di svilupparla a loro volta, che potrebbero beneficiare di uno screening precoce e del trattamento”.

Pharma Kronos – 11 giugno 2019 – n. 107 – anno 13

Rapporto GIMBE: mancanza di un disegno politico di lungo termine per il SSN
Istituito il gruppo di lavoro per la promozione di metodi alternativi alle sperimentazioni sugli animali

Flash news simili

Editoriali

L’esperto risponde