Pronta la molecola universale contro 29 tipi di tumore

Colpisce l’alterazione genica e non l’organo.Sfida test per pazienti

È un farmaco ‘jolly’ perché può colpire 29 tipi diversi di tumore, in adulti e bambini, grazie al suo particolare meccanismo d’azione: non agisce, infatti, sull’organo dove il cancro ha avuto origine, bensì sull’alterazione genica Ntrk, che può essere comune alle cellule cancerose di molte neoplasie: ventinove, appunto, quelle ad oggi testate, ma potrebbero essere molte di più.

Gli ultimi risultati sull’efficacia della molecola (larotrectinib) sono stati presentati al Congresso europeo di oncologia Esmo e sono definiti “eccezionali” dalla comunità scientifica: si è infatti registrata una riduzione del 30% della massa tumorale nel 79% dei pazienti valutati (su un campione di 153) e nel 75% di quelli con metastasi cerebrali, e la sopravvivenza media è superiore ai 3 anni.  Il farmaco – definito tecnicamente ‘agnostico’ perché non ha come bersaglio un organo particolare, agendo indipendentemente dalla localizzazione del tumore – è il primo del suo genere ad aver ottenuto, pochi giorni fa, il via libera della Commissione Ue per la commercializzazione in Europa.

La molecola agisce sui tumori solidi in stadio avanzato o metastatico, nei pazienti adulti e pediatrici per i quali l’intervento chirurgico sarebbe troppo rischioso e che presentano una particolare alterazione genica, definita fusione genica di Ntrk. Si tratta di un’alterazione rara, ma che in Italia interessa circa 4mila pazienti ogni anno.  Il nuovo farmaco, orale e con pochi effetti collaterali, è finora risultato efficace negli studi clinici in 29 diversi tumori, sia in adulti sia in bambini, tra cui quelli del polmone, tiroide, melanoma, colon, sarcoma, tumori gastrointestinali, delle ghiandole salivari e nel fibrosarcoma infantile. Ha dimostrato efficacia anche nei tumori primitivi del sistema nervoso centrale e nei pazienti con metastasi cerebrali.

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