La Commissione europea ha concesso l’autorizzazione all’immissione in commercio di Redemplo (plozasiran), sviluppato dalla biotech statunitense Arrowhead Pharmaceuticals per il trattamento degli adulti con sindrome da chilomicronemia familiare (FCS), rara malattia genetica caratterizzata da livelli estremamente elevati di trigliceridi nel sangue. Il farmaco era già stato approvato dalla FDA.

La FCS è causata da un difetto nel metabolismo dei chilomicroni, che determina un accumulo persistente di trigliceridi e un elevato rischio di episodi ricorrenti di pancreatite acuta. Plozasiran è un inibitore dell’apolipoproteina C-III (apoC-III). L’approvazione europea si basa sullo studio di fase III PALISADE: nei pazienti trattati con la dose da 25 mg, i livelli mediani di trigliceridi sono diminuiti dell’80% dopo 10 mesi di trattamento, mentre l’analisi aggregata ha mostrato una riduzione dell’83% del tasso di episodi di pancreatite acuta.

La disponibilità di Redemplo in Europa apre un nuovo fronte informativo per gli ISF attivi nell’area delle malattie rare e della lipidologia, con la necessità di supportare gli specialisti nella diagnosi differenziale della FCS.