Fda ha contravvenuto a sue regole e, per un caso positivo, non conosceremo tutti quelli negativi

“Il punto fondamentale che rende questo caso dirompente è il fatto che un ente regolatorio come la Food and Drug Administration (Fda) abbia autorizzato il trattamento di un singolo paziente, nonostante non siano stati prodotti i dati di sicurezza del trattamento usualmente richiesti, anche se lo stesso approccio terapeutico si era dimostrato efficace per l’atrofia muscolare spinale. Questa prima approvazione aprirà la porta a una vera e propria rivoluzione, che però ci dovrà fare alzare la guardia sui possibili effetti tossici dei trattamenti. E’ ragionevole pensare che per uno che funziona (ed è stato infatti pubblicato su Nejm), altri falliranno”. A commentare con l’Adnkronos Salute il caso del milasen, primo farmaco ‘su misura’ per una sola paziente, è Francesco Danilo Tiziano, professore associato all’Istituto di Medicina genomica dell’Università Cattolica del sacro cuore di Roma.

“Ci sono due aspetti da prendere in considerazione – spiega l’esperto – il primo è che le malattie genetiche, singolarmente, sono rare, ma globalmente no: all’incirca il 3-5% dei neonati ha un problema geneticamente determinato; secondo, il ragionamento che sta alla base delle cosiddette terapie personalizzate (il termine ‘su misura’, da tailored medicine, è forse più appropriato) è che si disegna una terapia mirata se si conosce la causa di un problema. Al contrario, la maggior parte delle terapie oggi in uso per le malattie comuni cura il sintomo e non la causa”.

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