GSK ha annunciato che il suo inibitore PD-1 Jemperli ha raggiunto l’obiettivo primario dello studio di fase 2 AZUR-1, con un tasso di risposta clinica completa “significativo e sostenuto” a 12 mesi nel tumore del retto localmente avanzato con deficit di riparazione del mismatch/instabilità dei microsatelliti (dMMR/MSI-H) in stadio 2/3. L’azienda punta ora a condividere i dati con le autorità regolatorie globali, inclusa la Fda, nell’ambito di un percorso di approvazione accelerata.

Secondo GSK, Jemperli ha mostrato un “miglioramento sostanziale” rispetto agli esiti storici ottenuti con le terapie standard attuali, che prevedono chemioterapia, radioterapia e chirurgia — trattamenti che possono avere un impatto profondo sulla qualità di vita, portando in alcuni casi all’uso permanente di una colostomia, disfunzioni fisiologiche significative e infertilità. Il dMMR/MSI-H rappresenta circa il 5-10% di tutti i tumori del retto, una porzione limitata delle circa 50.000 nuove diagnosi di tumore del retto attese negli Usa nel 2026. In un incontro dell’oncologic advisory committee Fda, gli esperti esterni si erano espressi 8 a 5 a favore della possibilità di utilizzare dati di risposta completa da uno studio a braccio singolo per la richiesta di approvazione accelerata in questa indicazione.

Il potenziale di Jemperli in questa indicazione aveva già attirato l’attenzione pubblica nel 2022, quando ricercatori del Memorial Sloan Kettering Cancer Center avevano riportato remissioni complete in tutti i pazienti di un piccolo studio; un aggiornamento del 2024 confermava un tasso di risposta completa del 100% su 42 pazienti. GSK sta inoltre conducendo AZUR-2, uno studio randomizzato di fase 3 nel tumore del colon resecabile dMMR/MSI-H.

Per gli ISF attivi in area oncologica, il possibile allargamento di Jemperli a un’indicazione ad alto profilo come il tumore del retto rappresenta un aggiornamento rilevante sulle strategie di sviluppo di GSK in immuno-oncologia, con potenziali implicazioni sulle alternative alla chirurgia per pazienti selezionati.