Farmaci multispecifici, la nuova era della ricerca farmacologica

“I farmaci multispecifici o multi-target sono identificabili come la nuova frontiera dell’innovazione biofarmaceutica“. Lo riconosce la rivista scientifica Nature in un articolo realizzato da Raymond Deshaies, Ph.D., Senior Vicepresident della Ricerca Globale di Amgen.

Deshaies partendo da un’analisi delle principali classi di farmaci multispecifici e del loro meccanismo d’azione, offre non solo una prospettiva su quanto il futuro riserva, ma passa anche in rassegna le sfide che devono essere affrontate – e superate – per trasformare in realtà questa innovativa strategia di ricerca.

A differenza dei farmaci “convenzionali” che vanno a colpire un bersaglio specifico della patologia, adattandosi come una chiave su una serratura, i farmaci multispecifici sono progettati per avere meccanismi d’azione innovativi. Un esempio è rappresentato dai farmaci multispecifici con meccanismo di induzione di prossimità: agiscono come “intermediari molecolari” attivando meccanismi biologici specifici per combattere la malattia.

“Nell’ambito delle diverse pipeline biofarmaceutiche, assistiamo alla continua scoperta di farmaci multispecifici in grado di formare connessioni con due o più proteine”, ha affermato Deshaies.

“Questi farmaci – ha specificato – sono caratterizzati da strutture altamente sofisticate che agiscono come intermediari molecolari: inducendo la vicinanza tra i loro target e gli enzimi naturali o persino le cellule, i farmaci multispecifici sfruttano importanti meccanismi biologici che producono effetti che superano quelli dei farmaci convenzionali. Non si tratta di un semplice miglioramento della progettazione dei farmaci, ma siamo di fronte ad un vero e proprio cambiamento radicale”.

Sono numerosi i meccanismi naturali che i farmaci di induzione di prossimità, possono attivare: da una parte legano la proteina bersaglio causa della patologia, dall’altra attivano una cellula o un enzima (effettore) innescando una risposta biologica. Se associati al bersaglio corretto, possono essere progettati per essere versatili su diverse patologie.

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