La Food and Drug Administration ha approvato enlicitide (Lipfendra) di MSD per la riduzione del colesterolo LDL negli adulti con ipercolesterolemia primaria, inclusa la forma familiare eterozigote. Il farmaco, da assumere una volta al giorno in associazione a dieta ed esercizio fisico, è il primo inibitore di PCSK9 disponibile in formulazione orale.

L’approvazione si basa sul programma clinico di fase III: in uno studio, enlicitide ha ridotto il colesterolo LDL del 56% rispetto al placebo (60% dopo aggiustamento per i valori basali); in un secondo studio di fase III, la riduzione è stata del 59% rispetto al placebo. Fino a oggi gli inibitori di PCSK9 erano disponibili esclusivamente in formulazione iniettabile: con questa approvazione i pazienti dispongono per la prima volta di un’alternativa orale in questa classe terapeutica.

Per gli informatori scientifici del farmaco, l’arrivo di un inibitore di PCSK9 orale rappresenta un cambio di paradigma nella comunicazione verso cardiologi e medici di medicina generale: la barriera dell’iniezione, spesso citata come ostacolo all’aderenza, viene meno.