Tozorakimab, anticorpo monoclonale sviluppato da AstraZeneca, riduce in modo statisticamente significativo e clinicamente rilevante le riacutizzazioni moderate e gravi della broncopneumopatia cronica ostruttiva (BPCO). Lo dimostrano i risultati degli studi di Fase III OBERON e TITANIA, presentati al Congresso della European Respiratory Society (ERS) 2026 a Barcellona e pubblicati contestualmente dal New England Journal of Medicine.

Negli ex fumatori, popolazione primaria degli studi, tozorakimab a 300 mg ogni quattro settimane ha ridotto le riacutizzazioni moderate e gravi del 29% nello studio OBERON e del 34% nello studio TITANIA rispetto al placebo, in aggiunta alla terapia inalatoria standard. Considerando fumatori attuali ed ex fumatori insieme, la riduzione è stata del 30% e del 29% rispettivamente. Un’analisi integrata dei due studi ha mostrato benefici clinicamente significativi in tutti i sottogruppi, inclusi quelli con livelli di eosinofili nel sangue inferiori a 150 cellule/µL, con una riduzione del 23% che sale al 34% sopra i 150 cellule/µL e al 43% sopra le 300 cellule/µL. Il farmaco agisce inibendo l’IL-33, citochina a monte della cascata infiammatoria, con un duplice meccanismo d’azione, ed è risultato generalmente ben tollerato, con la sola reazione al sito di iniezione come evento avverso segnalato.

Tozorakimab è il primo farmaco biologico a dimostrare una riduzione dell’ostruzione da muco (mucus plug score) in un’ampia popolazione di pazienti con BPCO. La FDA ha accettato con Priority Review la Biologics License Application per il farmaco, attualmente in valutazione regolatoria anche in Europa e Cina; sono inoltre in corso studi di Fase III su asma grave e infezioni virali gravi delle basse vie respiratorie.

Per gli Informatori Scientifici del Farmaco che seguono l’area respiratoria, tozorakimab rappresenta un potenziale cambio di paradigma nel trattamento della BPCO: è il primo farmaco biologico a mostrare efficacia indipendentemente dai livelli di eosinofili e dallo stato di fumatore, un’informazione chiave per inquadrare il valore aggiunto del farmaco rispetto alle terapie inalatorie standard attualmente disponibili.