Takeda e Carmine Therapeutics siglano collaborazione da $900 mln per nuove terapie geniche non virali

Takeda e la biotech americana Carmine Therapeutics hanno concluso un accordo di collaborazione per sviluppare e commercializzare terapie geniche non virali per due malattie rare.

Secondo i termini dell’accordo, Takeda riconoscerà a Carmine un pagamento anticipato di entità non rivelata e darà un sostegno finanziario per la ricerca. Takeda si è impegnata a versare un prestito convertibile di 5 milioni di dollari per sostenere lo sviluppo della piattaforma tecnologica REGENT di Carmine. Quest’ultima ha anche diritto a più di 900 milioni di dollari in pagamenti in milestones e royalties. Takeda ha la possibilità di prendere in licenza i programmi dopo la conclusione degli studi preclinici di proof-of-concept e di portare avanti lo sviluppo clinico e la commercializzazione.

In genere, le terapie geniche si basano sui virus come vettore per la somministrazione di terapie geniche alle cellule bersaglio, di solito virus adeno-associati (AAV). La piattaforma tecnologica REGENT di Carmine utilizza vescicole extracellulari di globuli rossi (RBCEV). La tecnologia utilizza cellule del sangue di tipo O per trasportare il carico utile dell’RNA alle cellule bersaglio. I vantaggi rispetto alle terapie geniche basate sull’AAV sono diversi: effettuare un dosaggio di farmaco ripetuto, una maggiore capacità di carico utile e una migliore bio-distribuzione in tessuti selezionati modificando le molecole di superficie dell’RBCEV.

“Siamo lieti di entrare in questa collaborazione con Takeda, leader mondiale riconosciuto nelle terapie per le malattie rare, a poco più di un anno dalla creazione e dall’incubazione di Carmine da parte di Esco Ventures X”, ha dichiarato XQ Lin, amministratore delegato e fondatore di Carmine. “Questo fornisce a Carmine un significativo finanziamento per sviluppare ulteriormente la nostra piattaforma REGENT e far progredire i nostri programmi interamente di proprietà”.

Carmine è stata fondata nel 2019 da Esco Ventures X, Harvey Lodish con il Whitehead Institute for Biomedical Research e MIT, e i ricercatori di Singapore Minh Le e Jiahai Shi. Finora, la società ha raccolto più di 9,4 milioni di dollari in finanziamenti azionari di seed equity guidati da Esco Ventures e Takeda Ventures.

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