Sanofi e Fulcrum: accordo da 1 miliardo per Distrofia Muscolare FSHD

Sanofi ha siglato un accordo di licenza esclusiva con Fulcrum Therapeutics per lo sviluppo e la commercializzazione di losmapimod, un farmaco sperimentale per la distrofia muscolare facio-scapolo-omerale (FSHD).

In base all’accordo, Sanofi ottiene i diritti esclusivi di commercializzazione di losmapimod al di fuori degli Stati Uniti. Fulcrum riceverà un pagamento anticipato di 80 milioni di dollari, con potenziali guadagni fino a 975 milioni di dollari in milestones regolatorie e di vendita, per un totale di oltre un miliardo di dollari.

Losmapimod è attualmente in fase III di sperimentazione clinica nel trial REACH (NCT05397470), con risultati attesi entro la fine dell’anno. Questo farmaco agisce come inibitore selettivo della proteina chinasi attivata da mitogeni p38α/β (MAPK) e ha già mostrato risultati promettenti in varie indicazioni, tra cui artrite reumatoide, depressione e Covid-19.

La FSHD è una malattia genetica che provoca un progressivo indebolimento e perdita di tessuto muscolare, colpendo principalmente i muscoli del viso, delle spalle e delle braccia. La causa è una mutazione del gene DUX4, che produce una proteina tossica per il tessuto muscolare. Studi preclinici hanno dimostrato che losmapimod può ridurre l’espressione del gene DUX4, ripristinando un fenotipo muscolare sano.

Secondo il Pharma Intelligence Center di GlobalData, losmapimod potrebbe generare guadagni per 269 milioni di dollari entro il 2030, rappresentando una speranza significativa per i pazienti affetti da FSHD.

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