Roche sigla accordo da $1,15 mld con Sarepta per terapia genica sperimentale per il Duchenne

Non paga di aver appena avuto il via libera per acquisire Sparks Therapeutics e la sua piattaforma di terapie geniche per l’emofilia, Roche ha stipulato un accordo di licenza da 1,15 miliardi di dollari con Sarepta Therapeutics per una terapia genica sperimentale per la distrofia muscolare di Duchenne.

Roche effettuerà un pagamento anticipato di 750 milioni di dollari in contanti e ulteriori 400 milioni di dollari per l’acquisto di azioni di Sarepta per ottenere i diritti al di fuori degli Usa su SRP-9001, una terapia genica sperimentale di Sarepta, attualmente in fase di sviluppo clinico.

Inoltre, Sarepta ha diritto a ricevere fino a 1,7 miliardi di dollari in milestones di regolamentazione e di vendita, più le royalty sulle vendite nette. L’accordo diventerà operativo nel primo trimestre del 2020.

Sarepta continuerà ad essere responsabile dello sviluppo clinico e della produzione dell’SRP-9001, condividendo allo stesso tempo con Roche i costi di sviluppo clinico globale.

Gli altri farmaci di Sarepta per la DMD
Sarepta ha già due farmaci approvati dall’Fda per la DMD: Vyondys 51 (eteplirsen) e Vyondys 53 (golodirsen). Questi due farmaci agiscono con una tecnologia basata sull’RNAe hanno come bersaglio una mutazione confermata del gene della distrofina suscettibile della tecnologia di ‘salto dell’esone’ (exon skipping).  Essi permettono la produzione di una forma tronca, ma pur sempre funzionale, di distrofina, la particolare proteina che risulta mancante nei pazienti con DMD ed è responsabile della progressiva debolezza muscolare che contraddistingue la patologia.

La terapia con eteplirsen è applicabile solo ai pazienti con DMD che presentano la mutazione dell’esone 51, una variante che interessa circa il 13% dei malati. Invece quella con golodirsen, approvata poche settinane fa dall’Fda agisce la mutazione dell’esone 51 che interessa circa l’8% dei malati.

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