Resiniferatoxin di Grünenthal riceve la Breakthrough Therapy Designation dalla FDA statunitense per il dolore associato all’osteoartrosi del ginocchio 

Aachen, Germania, 22 maggio 2023 – Grünenthal ha annunciato oggi che il suo farmaco sperimentale non oppiaceo resiniferatoxin (RTX), attualmente in fase di sviluppo clinico di Fase III, ha ricevuto la Breakthrough Therapy Designation dalla Food and Drug Administration (FDA) statunitense per il dolore associato all’osteoartrosi (OA) del ginocchio. La decisione si basa su dati clinici di fase I e II che indicano un significativo sollievo dal dolore e un favorevole profilo di sicurezza.

“Milioni di pazienti affetti da osteoartrosi del ginocchio sono in attesa di ulteriori opzioni terapeutiche. Resiniferatoxin agisce su uno dei sintomi più comuni e gravi di questa malattia attualmente incurabile: il dolore”, afferma Jan Adams, M.D., Chief Scientific Officer di Grünenthal. “La decisione dimostra che la FDA considera l’osteoartrosi una malattia seria e condivide la nostra valutazione del potenziale della resiniferatoxin di avere un impatto positivo. Siamo fiduciosi che la designazione di terapia innovativa ci aiuterà a portare più rapidamente ai pazienti questa opzione terapeutica non oppiacea”.


Resiniferatoxin è un agonista altamente potente del recettore potenziale transitorio vanilloide 1 (TRPV1) con un meccanismo d’azione ben validato. La scoperta di una serie di recettori, tra cui il TRPV1, e del loro ruolo nella percezione della temperatura e del tatto è stata premiata con il Premio Nobel per la Fisiologia o la Medicina nel 2021. Se approvata, resiniferatoxin ha il potenziale per diventare un’importante opzione terapeutica non oppiacea, in grado di fornire un sollievo duraturo dal dolore e un miglioramento funzionale dell’articolazione interessata, unitamente a un profilo di sicurezza favorevole.

Grünenthal sta conducendo un programma di Fase III per lo studio di resiniferatoxin che includerà più di 1800 pazienti affetti da osteoartrosi del ginocchio che non hanno ottenuto un sollievo sufficiente dal dolore con le opzioni terapeutiche non chirurgiche disponibili. Il programma comprende tre studi in Europa, Stati Uniti, America Latina, Sudafrica e Giappone per consentire l’approvazione alla commercializzazione di resiniferatoxin nell’Unione Europea, negli Stati Uniti, in Giappone e in altri Paesi del mondo.

Grünenthal punta a presentare la prima domanda di autorizzazione all’immissione in commercio nel 2025, con un potenziale ingresso sul mercato della resiniferatossina nel 2025/2026. A livello globale, si stima che oltre 360 milioni di persone siano affette da OA del ginocchio.1 Si prevede che il mercato globale dell’osteoartrosi crescerà fino a circa 11,0 miliardi di dollari nel 2025.2

Grünenthal detiene i diritti globali per resiniferatoxin dopo l’acquisizione dell’azienda biotecnologica svizzera Mestex AG nel 2021 e da allora sta sviluppando in modo olistico questa attività per massimizzare il suo impatto positivo sui pazienti di tutto il mondo. Da allora, Grünenthal ha avviato un programma globale di Fase III, ha avviato una cooperazione di sviluppo con NovaQuest Capital Management e un accordo di licenza con Shionogi per il mercato giapponese. Se l’esito dell’attuale programma di Fase III sarà positivo, Grünenthal intende esplorare il potenziale di resiniferatoxin per il trattamento del dolore legato all’OA in altre articolazioni oltre al ginocchio.

Breakthrough Therapy Designation

La Breakthrough Therapy Designation è un processo ideato dalla Food and Drug Administration (FDA) statunitense per accelerare lo sviluppo e la revisione di farmaci in fase di sperimentazione destinati al trattamento di una patologia grave. Un farmaco in fase di sperimentazione deve dimostrare in via preliminare che può offrire un miglioramento sostanziale rispetto alle terapie esistenti. La FDA valuta i dati e stabilisce se il farmaco in sperimentazione soddisfa i criteri per ottenere lo status di terapia innovativa. In caso affermativo, l’azienda che sta sviluppando il farmaco riceve una guida e un supporto maggiori durante tutto il processo di sviluppo e revisione.

[1] Long et al., (2022). Publication Prevalence Trends of Site-Specific Osteoarthritis From 1990 to 2019: Findings From the Global Burden of Disease Study 2019. Arthritis & Rheumatology. 74(7); 1172–1183.

2 MarketsAndMarkets Report; Osteoarthritis Therapeutics Market by Anatomy (Knee, Hand), Drug Type (NSAIDs, Analgesics, Corticosteroids), Route of Administration (Parenteral), Distribution Channel (Hospital Pharmacies),Purchasing Pattern (Prescription Drugs) – Global Forecast to 2025; 2020.