Novartis riporta la morte di due pazienti trattati con Zolgensma

Due bambini che hanno ricevuto una terapia genica di Novartis per una malattia neuromuscolare sono morti dopo il trattamento, mettendo in luce i rischi e rinnovando le domande legate alla sicurezza dei medicinali genetici.

I pazienti hanno sviluppato un’insufficienza epatica acuta circa cinque o sei settimane dopo la terapia genica, chiamata Zolgensma e approvata per il trattamento dell’atrofia muscolare spinale, una rara condizione ereditaria che nella sua forma più grave è spesso fatale all’età di due anni.

Sebbene il danno epatico acuto sia un rischio noto del trattamento con Zolgensma, questi sono i primi casi di morte dei pazienti, ha affermato Novartis in una dichiarazione inviata via email a BioPharma Dive. La notizia della morte è stata riportata per la prima volta da STAT.

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