LEO Pharma ha raggiunto un accordo con Tanabe Pharma per acquisire i diritti globali di dersimelagon, farmaco sperimentale per il trattamento della protoporfiria eritropoietica (EPP) e della protoporfiria legata al cromosoma X (XLP), in un’operazione dal valore di 435 milioni di dollari.

Si tratta di due malattie estremamente rare, caratterizzate dall’accumulo di protoporfirina nell’organismo: l’esposizione alla luce può provocare reazioni fototossiche molto dolorose, con bruciore, gonfiore e arrossamento della pelle e, nei casi più gravi, anche danni al fegato. Dersimelagon prevede una somministrazione orale giornaliera ed è progettato per aumentare la produzione di melanina, il pigmento naturale che protegge la pelle dalla luce: il farmaco agisce legandosi ai recettori della melanocortina 1 (MC1R) presenti sulle cellule cutanee, la cui attivazione stimola la produzione di melanina e aumenta la pigmentazione, creando una protezione naturale che permette ai pazienti di tollerare meglio l’esposizione solare.

La FDA ha già concesso a dersimelagon sia la Fast Track Designation sia la Orphan Drug Designation. Se approvato, il farmaco potrebbe diventare il primo trattamento orale disponibile per EPP e XLP, patologie per cui oggi mancano opzioni terapeutiche mirate. “Dersimelagon rappresenta un’opportunità interessante per ampliare la nostra pipeline nella dermatologia delle malattie rare con un candidato orale in fase avanzata”, ha dichiarato Christophe Bourdon, CEO di LEO Pharma, commentando l’operazione.

Per gli Informatori Scientifici del Farmaco, l’accordo conferma l’interesse crescente delle aziende dermatologiche verso le malattie rare della pelle legate alla fotosensibilità: un’area dove l’arrivo di una terapia orale mirata potrebbe cambiare in modo sostanziale la gestione clinica di pazienti oggi privi di trattamenti specifici, con ricadute dirette sull’aggiornamento scientifico richiesto agli specialisti coinvolti.