Jazz Pharmaceuticals ha raggiunto un accordo definitivo per acquisire Actio Biosciences, biotech statunitense specializzata in patologie neurologiche rare, in un’operazione che potrebbe arrivare a valere 1,32 miliardi di dollari. Si tratta di una delle mosse più rilevanti dell’azienda nel 2026 per rafforzare la propria presenza nelle malattie rare.

Jazz pagherà 820 milioni di dollari upfront, a cui potranno aggiungersi fino a 500 milioni di dollari legati al raggiungimento di milestone regolatorie e commerciali. Il perfezionamento dell’operazione è previsto nel quarto trimestre del 2026, subordinatamente alle consuete condizioni di closing. Al centro dell’accordo c’è ABS-1230, il principale candidato clinico di Actio: un inibitore first-in-class del canale ionico KCNT1, sviluppato per il trattamento dell’epilessia KCNT1+, una rara encefalopatia epilettica caratterizzata da crisi frequenti e resistenti ai trattamenti, che può comportare importanti conseguenze sullo sviluppo e sulle funzioni neurologiche; nelle forme a esordio più tardivo possono comparire anche crisi notturne difficili da controllare, oltre a problemi cognitivi e psichiatrici.

ABS-1230 ha mostrato una riduzione delle crisi in un primo studio di proof-of-concept condotto su bambini ed è ora in valutazione nello studio di fase 1b/2a KYRON, che potrebbe fornire i dati necessari per una futura domanda di autorizzazione alla FDA. L’agenzia regolatoria statunitense ha già concesso al candidato le designazioni Fast Track, Rare Pediatric Disease e Orphan Drug, e lo ha inserito nel programma Rare Disease Evidence Principles, pensato per accelerare lo sviluppo di terapie per popolazioni con elevati bisogni medici insoddisfatti.

Per gli Informatori Scientifici del Farmaco, l’operazione segnala l’interesse crescente delle aziende per le epilessie genetiche rare, un’area terapeutica di nicchia ma ad alto impatto clinico, dove l’arrivo di nuovi meccanismi d’azione mirati potrà ampliare in modo significativo le opzioni terapeutiche disponibili nei prossimi anni.