Ipsen ha annunciato il completamento dell’acquisizione di Kartos Therapeutics, azienda biofarmaceutica statunitense in fase clinica, ampliando così il proprio portafoglio oncologico con navtemadlin, un inibitore orale di MDM2 in sviluppo per la mielofibrosi.

L’operazione porta in dote a Ipsen lo sviluppo clinico di navtemadlin, attualmente in Fase III nello studio POIESIS, che valuta l’aggiunta del farmaco sperimentale a ruxolitinib nei pazienti con mielofibrosi a rischio intermedio o elevato che presentano una risposta subottimale allo standard di cura attuale. Ruxolitinib, inibitore di JAK, resta il trattamento di prima linea per la mielofibrosi, ma una quota significativa di pazienti (stimata tra il 50 e il 75%) interrompe la terapia entro tre anni per risposta insufficiente. I primi dati clinici su navtemadlin, riporta l’azienda, indicano un potenziale per trasformare le risposte subottimali a ruxolitinib in benefici clinicamente rilevanti nei pazienti con mielofibrosi a rischio intermedio-alto e TP53 wild-type (TP53wt), popolazione che rappresenta oltre il 95% dei casi.

La mielofibrosi è una neoplasia mieloproliferativa spesso legata ad alterazioni della via JAK/STAT, con fibrosi del midollo osseo, splenomegalia e sintomi sistemici che incidono pesantemente sulla qualità di vita; l’età mediana alla diagnosi è di 67-69 anni e la malattia colpisce circa 1,5 persone ogni 100.000 in Usa ed Europa, con rischio di evoluzione in leucemia mieloide acuta.

Per gli informatori scientifici del farmaco l’operazione segnala un ulteriore investimento dell’industria in aree oncoematologiche ad alto bisogno insoddisfatto, dove i farmaci di seconda linea per pazienti non responsivi allo standard di cura restano scarsi. Se navtemadlin confermerà i risultati preliminari nello studio POIESIS, gli ISF che seguono l’area ematologica avranno un nuovo asset in pipeline da monitorare nel dialogo con ematologi e centri specialistici, in un mercato dove Ipsen consolida così la propria presenza oncologica.