BioMarin ha raggiunto un accordo per acquisire Alesta Therapeutics, biotech olandese specializzata in terapie per patologie rare, in un’operazione dal valore complessivo di 490 milioni di dollari. L’acquisizione garantisce a BioMarin i diritti su ALE1, il principale candidato clinico di Alesta, e il closing è atteso entro il trimestre in corso.

L’accordo prevede un pagamento iniziale di 275 milioni di dollari, a cui potranno aggiungersi fino a 215 milioni di dollari legati a milestone di sviluppo e regolatorie. BioMarin manterrà un solo asset della pipeline di Alesta: tutti gli altri programmi in corso di studio confluiranno in una nuova società separata. ALE1 è una piccola molecola per via orale sviluppata per il trattamento dell’ipofosfatasia (HPP), una rara malattia metabolica ereditaria causata da mutazioni del gene ALPL, caratterizzata da bassi livelli di fosfatasi alcalina e conseguente accumulo di pirofosfato inorganico, che può provocare ossa fragili, fratture frequenti e problemi dentali. Il farmaco è progettato per ridurre i livelli di pirofosfato inorganico ed è attualmente in uno studio clinico di fase I/IIa che punta ad arruolare 120 adulti sani e pazienti con ipofosfatasia. Se approvato, potrebbe diventare la prima terapia orale per l’ipofosfatasia, in un’area oggi coperta solo da asfotase alfa di AstraZeneca, terapia enzimatica sostitutiva somministrata per iniezione.

L’operazione è la seconda mossa di BioMarin nel 2026 per rafforzare la pipeline nelle malattie rare, dopo il deal da 4,8 miliardi di dollari concluso ad aprile con Amicus Therapeutics per programmi dedicati alle malattie di Fabry e di Pompe.

Per gli Informatori Scientifici del Farmaco, l’operazione conferma la strategia delle big pharma di puntare su farmaci orali per patologie rare ad alto bisogno insoddisfatto: un’area in cui l’arrivo di alternative più semplici da somministrare rispetto alle terapie iniettive può cambiare in modo significativo il dialogo con specialisti e pazienti sul territorio.