Zolgensma: terapia monodose a 2,125 milioni di dollari

C’è sicuramente una cosa assai rilevante che ha fatto il primo governo Conte, concluso un mese fa, di cui non si è parlato quasi per niente. Una iniziativa molto coraggiosa, di cui si è occupata molto invece la stampa internazionale. Con una azione concertata dal Ministero della Salute, in particolare dal competente direttore della Agenzia italiana per il Farmaco (AIFA), Luca Li Bassi, l’Italia si è fatta promotrice nel 2018 di un percorso diplomatico a ostacoli presentando all’Organizzazione Mondiale della Sanita (Oms) una risoluzione con l’obiettivo di esigere dalle grandi multinazionali farmaceutiche trasparenza sul costo dei farmaci. Dunque, per chiedere trasparenza su uno dei segreti meglio custoditi nei circoli industriali di settore: il costo della ricerca e sviluppo di nuovi farmaci.

Accesso ai farmaci: non più un problema solo dei poveri. Il mancato accesso ai farmaci essenziali è storicamente una questione che colpisce I Paesi a basso reddito. Una battaglia per il diritto alla salute che compie venti anni, se vogliamo fissare per convenienza il suo debutto internazionale con la mobilitazione della società civile – inclusi medici e pazienti – alla prima conferenza interministeriale dell’Organizzazione Mondiale del Commercio (Omc) a Seattle nel novembre 1999. Per ironia della storia, ma come già era prevedibile allora, il problema è divenuto globale. Anche i Paesi ricchi da qualche tempo devono affrontare ostacoli sempre più insormontabili, sotto il profilo dei bilanci sanitari, per garantire ai loro cittadini le cure essenziali.

Il farmaco più costoso del mondo: 2,125 milioni di dollari. E’ del maggio 2019 la autorizzazione alla vendita negli Stati Uniti del farmaco più costoso della storia, prodotto dalla svizzera Novartis. Si tratta del farmaco Zolgensma, una terapia genetica che si amministra con una sola dose, e che serve per il trattamento pediatrico di bambini di età inferiore ai due anni affetti da atrofia muscolare spinale (SMA). Zolgensma segna uno storico passo avanti nella cura di questa patologia a decorso rapido; è una terapia rivoluzionaria perché si somministra in un’unica dose. Il suo prezzo è di 2,125 milioni di dollari.

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