Il settore dei farmaci innovativi sta vivendo un’epoca di nuove terapie geniche, le quali si stanno rivelando le più costose sul mercato. Questo è principalmente dovuto al potenziale delle terapie geniche come trattamenti curativi, che hanno spinto i produttori di farmaci a fissare prezzi elevati per queste terapie di punta. Sebbene l’alto costo delle terapie geniche non sia sempre ben accolto in altre parti del mondo, negli Stati Uniti hanno trovato un terreno fertile.
Molte delle terapie presenti in questa lista, che si concentra specificamente sui farmaci approvati dalla FDA, saranno familiari agli osservatori del settore. Lo scorso anno, aziende come Bluebird, CSL Behring e uniQure hanno rapidamente introdotto tre terapie geniche consecutive, con prezzi record che aumentano di volta in volta.
Dalla terapia Zynteglo di bluebird per la talassemia, con un costo di 2,8 milioni di dollari per una dose unica, alla terapia Hemgenix di CSL e uniQure per il trattamento dell’emofilia B, che costa 3,5 milioni di dollari, le ultime tre terapie geniche approvate negli Stati Uniti sono rapidamente salite in cima alla lista dei prodotti più costosi del settore.