L’Agenzia italiana del farmaco (AIFA) ha riconosciuto la piena innovatività del farmaco onasemnogene abeparvovec (Zolgensma®), prima terapia genica per i pazienti affetti da atrofia muscolare spinale (SMA).
L’approvazione del farmaco in Italia è arrivata a marzo del 2021 con la piena rimborsabilità a carico del Sistema Sanitario Nazionale per tutti i pazienti con atrofia muscolare spinale di tipo 1 (SMA1) e pre-sintomatici (e fino a 2 copie del gene SMN2).
La riconferma dell’innovatività del farmaco arriva per il secondo anno e si fonda su nuove evidenze scientifiche e sull’esperienza clinica acquisita in 40 paesi. I pazienti trattati sono pari a 2mila in tutto il mondo.
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