L’Osservatorio Terapie Avanzate in collaborazione con C.R.E.A. Sanità ha condiviso la prima Consensus italiana sul valore delle terapie avanzate. L’iniziativa ha coinvolto 16 esperti nazionali e internazionali tra ricercatori, farmacisti ospedalieri, clinici ma anche farmaco-economisti e i pazienti stessi. La Consensus ha preso in esame terapie geniche, terapie cellulari, CAR-T e altre terapie di precisione innovative. Hanno contribuito alla realizzazione del documento alcune aziende ed in particolare Pfizer, Novartis, Roche, Sanofi Genzyme e PTC Therapeutics.

Opportunità e ostacoli delle terapie avanzate

Il lavoro dietro alla prima Consensus italiana sul valore delle terapie avanzate si è sviluppato nell’arco temporale di un anno, adottando un rigoroso metodo scientifico. Come spiegato da Giulio Pompilio, Membro del Comitato Scientifico di OTA, Direttore Scientifico del IRCCS Centro Cardiologico Monzino e Delegato Alternate italiano presso il Comitato EMA per le Terapie Avanzate (CAT), “le terapie avanzate sono destinate a rivoluzionare la Sanità nei prossimi anni, sia per l’innovatività terapeutica offerta ai pazienti sia per le prospettive in ambito di ricerca e sviluppo per il Paese”. Inoltre, Pompilio sottolinea l’importanza di affrontare la questione con metodo, per andare a individuare non solo le opportunità che il settore offre ma anche i possibili ostacoli. L’obiettivo è infatti rimuovere questi ultimi “prima che diventino un freno a nocumento dei malati e dell’intero sistema”.

Terapie tra innovazione e complessità

Gli impatti a livello di innovazione, progresso scientifico e tecnologico sono indubbi. Dalla Consensus, tuttavia, emergono anche le complessità in rapporto a dei meccanismi d’azione eterogenei e delle tempistiche dilatate. Secondo quanto suggerito dal panel di esperti, è importante raggiungere un bilanciamento tra la necessità di garantire un accesso alle cure a tutti i pazienti e la sostenibilità dell’ecosistema di sviluppo, produzione e commercializzazione delle terapie avanzate.

Scenari futuri

Uno dei punti principali affrontati è quello legato alla necessità di instaurare un tavolo di lavoro permanente tra Agenzia regolatoria e Aziende. Questa sinergia potrebbe supportare sensibilmente il settore, verso lo sviluppo di una metodologia valutativa condivisa in rapporto al processo di negoziazione di prezzo e rimborsabilità del farmaco. Tra i principali benefici, troveremmo una riduzione dei tempi di negoziazione e, dunque, un minor impatto sui costi sociali, come ribadito da affermato Barbara Polistena, C.R.E.A. Sanità, Università di Roma Tor Vergata.

Cristina Musumeci