Iperossaluria primaria di tipo 1, Alnylam presenta domanda di registrazione all’Fda per lumasiran

Alnylam Pharmaceuticals ha annunciato di aver avviato con l’Fda una “rolling submission” per la sua New Drug Application (NDA) per lumasiran, un farmaco sperimentale che si basa sulla RNA interference terapeutica che mira alla glicolato ossidasi sviluppato per il trattamento dell’iperossaluria primaria di tipo 1 (PH1). 

Una presentazione a rotazione (“rolling”) viene fatta a ondate. Le aziende presentano all’Fda le sezioni completate per la revisione, invece di aspettare che l’intero dossier sia completato. In questo modo i tempi di revisione si accorciano. E’ una modalità che l’Fda concede per i farmaci più innovativi che si rivolgono a patologie con alto bisogno terapeutico insoddisfatto.

In questo caso, Alnylam ha presentato all’Fda i componenti non clinici del dossier e prevede di presentare i restanti componenti all’inizio del 2020. Alnylam ha anche annunciato di aver ottenuto dalla Fda la designazione di malattia rara pediatrica per il lumasiran per il trattamento del PH1.

“Avendo recentemente annunciato risultati positivi nella topline dello studio ILLUMINATO-A Fase 3 di lumasiran, siamo ora lieti di avviare il nostro deposito NDA, una pietra miliare fondamentale per rendere questo importante farmaco disponibile ai pazienti il più rapidamente possibile. Non vediamo l’ora di lavorare con la Fda per far avanzare questo farmaco ai pazienti e prevediamo di ricevere l’approvazione alla fine del 2020, nell’ipotesi di una revisione normativa favorevole”, ha detto Pritesh J. Gandhi, Vice Presidente e Direttore Generale del programma Lumasiran di Alnylam. “Inoltre, siamo lieti di aver ricevuto dalla Fda la designazione di malattia rara pediatrica per lumasiran, riconoscendo le gravi e pericolose manifestazioni del PH1 che colpiscono i pazienti pediatrici”.

Lumasiran ha anche ricevuto sia negli Stati Uniti che nell’Unione Europea la designazione di farmaco orfano, una designazione per le terapie rivoluzionarie da parte della FDA e una designazione per i farmaci prioritari (PRIME) da parte dell’Agenzia Europea per i Medicinali (EMA). Alnylam intende presentare all’Ema una domanda di autorizzazione all’immissione in commercio (MAA) all’inizio del 2020.

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