Una volta ricevuto l’Aic in Europa, i pazienti di età pari o superiore a 12 anni che presentano almeno una mutazione F508del e una mutazione con funzione minima potranno beneficiare per la prima volta di un farmaco (Kaftrio in combinazione a Kalydeco) che tratta il difetto di base che causa la malattia
Il Comitato per i medicinali ad uso umano (Chmp) dell’Agenzia europea per i medicinali (Ema) ha espresso il parere positivo per Kaftrio (ivacaftor/tezacaftor/elexacaftor) in regime di combinazione con Kalydeco (ivacaftor) per il trattamento di persone affette da fibrosi cistica. Con l’approvazione, fino a 10 mila persone in Europa affette da fibrosi cistica – idonee al trattamento – diventerebbero eleggibili per una terapia che agisce sul difetto proteico all’origine della malattia. Inoltre, pazienti di età pari o superiore a 12 anni che hanno due mutazioni F508del e che attualmente sono eleggibili per uno dei trattamenti di Vertex già approvati dall’Ema per la fibrosi cistica, diventerebbero eleggibili per il nuovo regime in tripla combinazione.
Il primo modulatore Ctfr
Il trattamento –sviluppato da Vertex Pharmaceuticals – è indicato per i pazienti con età pari o superiore a 12 anni con una mutazione F508del e una mutazione con funzione minima (F/MF) o due mutazioni F508del (F/F) nel gene regolatore della conduttanza transmembrana della fibrosi cistica (Cftr). “Se approvato, questo sarebbe il primo modulatore Cftr per le persone con una mutazione F508del e una mutazione con funzione minima. Potrebbero inoltre beneficiarne anche le persone con due mutazioni F508del”, ha affermato Carmen Bozic, Executive Vicepresident, Global Medicines Development and Medical Affairs, e Chief Medical Officer di Vertex.
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