FDA approva la prima terapia genica per l’emofilia B

La FDA ha approvato la prima terapia genica per adulti affetti da emofilia B, Hemgenix.

L’approvazione, concessa al produttore di farmaci australiano CSL Behring, ha dato l’ok al farmaco più costoso al mondo, con un prezzo di 3,5 milioni di dollari per dose.

CSL ha acquistato i diritti sul farmaco da UniQure nel 2020 per 450 milioni di dollari, quando il farmaco era ancora in sperimentazione di fase 3.

Hemgenix è una terapia genica una tantum che viene somministrata in dose singola mediante fusione endovenosa. Il farmaco agisce trasportando un gene per il fattore IX della coagulazione nel fegato per produrre la proteina e aumentare i livelli dei fattori della coagulazione per limitare gli episodi di sanguinamento.

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