Farmaci orfani: tra iniziative individuali e disinteresse delle grandi farmaceutiche

Negli anni ’70, una casalinga americana chiamata Abbey Meyers ha fondato la National Organization for Rare Disorders (NORD). Ma non si è fermata finita qui. La Meyers è anche considerata la prima responsabile dell’approvazione della Orphan Drug Act del 1983. Quando il farmaco che suo figlio stava assumendo per curare la sindrome di Tourette è andato fuori commercio dopo che lo sponsor, la divisione di una nota azienda farmaceutica, ha annullato lo studio, la donna ha deciso di prendere in mano attivamente la situazione.

Abbey Meyers è una sorta di leggenda nel campo dei farmaci orfani ma nel mondo del pharma, storie simili sono molto più comuni di quanto si possa pensare. Come spiega Tim Coté, ex direttore dell’Office of Orphan Products Development (OOPD) presso la FDA, “ci sono molti genitori ai cui figli è stata diagnosticata una malattia rara ma, nonostante non abbiano un background medico, non vogliono veder morire i loro figli”.

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