Nel meeting di ottobre 2025, il Comitato per i medicinali per uso umano (Chmp) dell’Agenzia europea per i medicinali ha raccomandato l’autorizzazione di due nuovi farmaci. Tra questi, brensocatib (Brinsupri, Insmed), primo trattamento per la bronchiectasia non correlata alla fibrosi cistica, e rilzabrutinib (Wayrilz, Sanofi), indicato per la piastrinopenia immune negli adulti refrattari ad altri trattamenti. Le nuove approvazioni portano a 87 i pareri positivi espressi dall’EMA nel corso del 2025.

I nuovi farmaci rispondono a bisogni terapeutici ancora insoddisfatti in ambito pneumologico e immunoematologico. Brensocatib apre nuove prospettive di cura per una patologia polmonare cronica finora priva di terapie specifiche, mentre rilzabrutinib rappresenta un’opzione mirata per pazienti con piastrinopenia immune resistente ai trattamenti convenzionali.

Le decisioni del Chmp evidenziano un’attenzione crescente verso le malattie rare e i farmaci innovativi ad alto valore clinico. Per gli ISF, si aprono nuovi spazi di informazione scientifica su aree terapeutiche altamente specialistiche, in cui la conoscenza del razionale d’uso e dei dati di efficacia sarà cruciale per il corretto posizionamento delle nuove terapie. Da segnalare anche l’espansione delle indicazioni per otto farmaci già autorizzati, tra cui Breyanzi, Paxlovid, Tremfya e Scemblix, che estendono la loro applicabilità a nuove popolazioni di pazienti.

Nonostante l’orientamento positivo generale, il Chmp ha espresso un parere negativo su belumosudil (Rezurock, Sanofi) per la cGvhd, decisione che l’azienda intende impugnare chiedendo un riesame. Al contempo, restano sospese o respinte altre richieste di autorizzazione, come per deutetrabenazina e voxelotor. Tra le decisioni accessorie, l’EMA ha anche approvato una nuova via di somministrazione sottocutanea per anifrolumab (Saphnelo, AstraZeneca), confermando l’evoluzione continua del portafoglio regolatorio europeo.