CSL sigla accordo con uniQure per terapia genica dell’emofilia B. Affare del valore potenziale di $2mld

La società biotech olandese uniQure ha annunciato di aver stipulato un accordo di licenza con CSL Behring, concedendo a quest’ultima i diritti esclusivi globali della terapia genica sperimentale etranacogene dezaparvovec (nota anche con la sigla AMT-061) sviluppata per il trattamento dei pazienti affetti da emofilia B.

In base all’accordo, uniQure riceverà un pagamento anticipato in contanti di 450 milioni di dollari ed è autorizzata a ricevere fino a 1,6 miliardi di dollari in milestones e royalty a due cifre.

uniQure sarà responsabile del completamento dello studio HOPE-B, della convalida del processo di produzione e della fornitura di etranacogene dezaparvovec fino al suo trasferimento a CSL Behring. UniQure ha dichiarato che saranno rimborsati da CSL Behring i costi per lo sviluppo clinico e le attività regolatorie, mentre CSL Behring sarà responsabile della presentazione delle proposte regolatorie e della commercializzazione della terapia.

“Crediamo che attraverso questo accordo, siamo idealmente posizionati per fornire a livello globale la nostra innovativa terapia genica al più grande numero di pazienti affetti da emofilia B il più rapidamente possibile”, ha detto Matt Kapusta, il CEO di uniQure.

CSL ha detto che il farmaco potrebbe essere una delle prime terapie geniche a fornire benefici potenzialmente a lungo termine ai pazienti. L’azienda ha detto in una dichiarazione: “Una dose di AMT-061 ha dimostrato di aumentare i livelli plasmatici del Fattore 1X – la proteina coagulante del sangue che manca nelle persone affette da emofilia B – in misura tale da ridurre o eliminare la tendenza al sanguinamento per molti anni”.

CSL è già un importante fornitore di fattori di coagulazione derivati dal plasma sanguigno per i pazienti emofiliaci, con il nuovo farmaco che ha il potenziale di eliminare la necessità di terapie in corso per alcuni pazienti.

Questa acquisizione migliorerà anche le capacità di CSL Behring nel suo crescente portafoglio di terapie geniche. L’azienda sta attualmente sviluppando una terapia genica con cellule staminali (CSL200) per il trattamento dell’anemia falciforme e ha recentemente stretto un’alleanza con il Seattle Children’s Research Institute per sviluppare una terapia genica con cellule staminali per le malattie da immunodeficienza primaria, un’altra area di malattie rare in cui CSL Behring è leader.

L’accordo fornirà a uniQure ulteriori fondi per accelerare ed espandere la sua pipeline di terapie geniche. L’azienda prevede di portare avanti lo studio di Fase I/II sull’AMT-130 nella malattia di Huntington. uniQure ha recentemente annunciato che i primi due pazienti sono stati trattati nello studio e che spera di rilasciare i primi dati sulla sicurezza nella seconda metà del 2020 e i primi dati sull’efficacia nel 2021.

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