Il farmaco è stato pensato per il trattamento dell’amiloidosi da transtiretina wild-type (acquisita) o ereditaria in pazienti adulti con cardiomiopatia (Attr-Cm)
La Commissione europea ha approvato tafamidis per il trattamento dell’amiloidosi da transtiretina wild-type (acquisita) o ereditaria in pazienti adulti con cardiomiopatia (Attr-Cm). Lo annuncia la società Pfizer.
La patologia
La cardiomiopatia amiloidotica correlata alla transtiretina (Attr-Cm) è una malattia rara letale. Si verifica con l’accumulo di depositi patologici di un materiale proteico insolubile chiamato amiloide a livello cardiaco ed è caratterizzata da cardiomiopatia restrittiva e scompenso cardiaco progressivo. La media della sopravvivenza è molto bassa, solo due o tre anni dopo la diagnosi. Sottolinea Paul Levesque, Global President, Pfizer Rare Disease: “Tafamidis è un farmaco che ha due formulazioni approvate nell’Ue per trattare le forme di amiloidosi da transtiretina: una per la cardiomiopatia e una per la polineuropatia di stadio 1”.
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