Ataluren: Vittoria per i Pazienti Duchenne con Rinvio Decisione della Commissione Europea

La Commissione Europea ha deciso di rinviare il parere negativo del CHMP dell’EMA su ataluren, il farmaco per la distrofia muscolare di Duchenne con mutazione nonsenso (nmDMD). La decisione rappresenta una grande vittoria per la comunità dei pazienti, permettendo loro di continuare a beneficiare di questa terapia. Filippo Buccella, fondatore di Parent Project Aps, ha espresso la sua soddisfazione per il risultato ottenuto grazie alla collaborazione tra associazioni, clinici e famiglie.

Ataluren, commercializzato come Translarna, è stato utilizzato per nove anni sotto autorizzazione condizionata. Nonostante il CHMP avesse emesso due pareri negativi riguardo la sua conversione in autorizzazione piena, la Commissione ha chiesto una nuova valutazione includendo dati dai registri pazienti e dalla vita reale. Questo passo è stato supportato da numerose associazioni come UILDM e UNIAMO, che hanno lavorato insieme per valorizzare la voce dei pazienti e migliorare la qualità della vita dei malati.

La campagna “Buy Some Time“, lanciata per sostenere la causa, ha raccolto oltre 15.000 firme. Anche vari clinici e network di assistenza primaria per la distrofia muscolare di Duchenne hanno espresso il loro supporto al mantenimento di ataluren come opzione terapeutica. La decisione della Commissione è stata accolta positivamente come un segnale di attenzione e ascolto verso le necessità dei pazienti e delle loro famiglie.

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