Il Regno Unito ha dato il via libera alla prima terapia genica basata sulla tecnica di editing genetico CRISPR. Reshma Kewalramani, CEO di Vertex Pharmaceuticals, ha definito questa approvazione come un “momento storico per la scienza e la medicina“.
La terapia, chiamata exagamglogene autotemcel (exa-cel), è sviluppata da Vertex in collaborazione con CRISPR Therapeutics, fondata dalla Premio Nobel per la Chimica Emmanuelle Charpentier e Jennifer Doudna nel 2020.
exa-cel, commercializzata come Casgevy, è una terapia di editing genetico per il trattamento dell’anemia falciforme e della beta-talassemia trasfusione-dipendente. La sua approvazione rappresenta il primo riconoscimento di una terapia genica basata sulla tecnologia CRISPR.
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